Liver Organoids for Disease Modelling (2020)
Source Gómez-Mariano et al. · Hospital 12 de Octubre, Madrid / University of Cambridge · 10.1007/s12072-019-10007-y
Abstract
Gómez-Mariano et al. etablierten Leberorganoids aus Biopsien von Patienten mit homozygoten ZZ, heterozygoten MZ und normalem MM SERPINA1-Genotyp. Die ZZ-Organoids zeigten intrazelluläre Akkumulation von fehlgefaltetem Z-AAT-Protein (nachweisbar per PAS-D-Färbung und Western Blot) und rekonstituierten damit die hepatische Pathophysiologie des A1AT-Mangels. RNA-seq validierte genotypabhängige Expressionsunterschiede. Grundlagenprotokoll für Gen-Therapie-Ansätze (CRISPR-Korrekturen) bei AATD.
No step-by-step SOP yet
OrganMatch™ lists this published method, but there is no step-by-step SOP for it yet.
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